造血干细胞移植

造血干细胞移植(Hematopoietic stem cell transplantation, HSCT)，顾名思义，是指将多能造血干细胞从供者体内转移到患者体内的一种治疗方法，该治疗方法起源于上个世纪50年代。造血干细胞移植在将近70年的发展历程中已经成为了人类在恶性肿瘤质量方面取得的最为重要的突破性进展之一，已成为治疗多种良、恶性血液系统疾病，某些实体肿瘤、重症自身免疫性疾病和部分遗传性疾病的有效治疗手段，并可望在细胞替代治疗和基因治疗等方面得到进一步应用。

在造血干细胞移植中，造血干细胞（hematopoietic stem cells, HSC）的来源一般为骨髓、外周血和脐带血。且根据移植物来源也分为自源(autologous)、异源(allogeneic)和同源异体(syngeneic)三类。

适应症

 一般来说造血干细胞移植会引起诸多并发症，所以在应用起来也是极其谨慎的，只有在特定的疾病情况下才会考虑使用。

表格 1造血干细胞移植适应症

目前在临床上，绝大多数接受造血干细胞移植的均为白血病或多发性骨髓瘤等恶性血液系统肿瘤患者。部分严重贫血患者也可接受造血干细胞移植，如再生障碍性贫血。

移植物来源

自源（autologous）

自源造血干细胞移植是指，患者早期将自己体内的造血干细胞储存到造血干细胞库中，在移植术前再将储存的造血干细胞提取出来移植回自己体内的一种治疗方法。储存造血干细胞的方法主要有骨髓、外周血和脐带血。

异源（allogeneic）

异源造血干细胞移植是指造血干细胞来源自供者，且供者与受者无亲缘关系。此时需检查供者与受者之间的人类白细胞抗原（HLA）配型是否成功。HLA配型须有三个或以上位点匹配方可进行移植。另外在移植前需对受者进行免疫抑制来减弱移植物抗宿主病（GvHD）。

同源异体（syngeneic）

同源异体是指同卵双胞胎之间进行移植，由于供体和受体之间基因型完全一致，所以HLA配型是最完美的状态，几乎不会发生移植物抗宿主病。

造血干细胞来源

用于移植的造血干细胞一般有三个来源：骨髓、外周血以及脐带血。

表格 2造血干细胞各个来源的优缺点比较

造血干细胞储存

与其他组织器官不同，造血干细胞可以在深低温环境中保存很长时间且对活性几乎不会造成影响。为了在后期移植中更加便利，一般会将骨髓、外周血以及脐带血事先保存在深低温环境中，在移植前进行复苏和分离等处理后即可用于临床使用。骨髓一般储存于骨髓库中，而外周血和脐带血储存于脐带血库中。近年来，由于脐带血研究的飞速发展，使得脐带血已成为造血干细胞移植的大热门。

脐带血——拯救生命的替代品

尽管在过去的几十年中造血干细胞移植已经取得了飞速的发展，骨髓捐赠者的基数小，可用性低仍然是造血干细胞移植的一个主要障碍，然而脐带血的发展为这些患者提供了一种替代方案。

1988年，世界上首例脐带血造血干细胞移植成功使一名范可尼贫血病痛的患者恢复了健康。自那之后，脐带血已引起全世界多个国家的重视。

上个世纪90年代时科学家曾预言，脐带血将后会逐步替代骨髓成为第一大造血干细胞移植来源。脐带血拥有一个非常主要的优势，那就是对于HLA配型要求更低。

一般情况下，骨髓和外周血的HLA配型要求至少8/10匹配，有的地区可能要求6/8匹配；然而脐带血只需要4/6匹配即可进行移植，配型成功率远超骨髓。

除此之外，脐带血的易获取性和更低的GvHD发生率也使得脐带血在欧美地区更加流行。然而，有限的细胞数量和缓慢的免疫重建仍然是脐带血移植的一个障碍。使用不同的细胞因子组合以及间充质基质细胞的联合使用可以改善脐带血移植后免疫重建缓慢的问题。

西部（宁夏）人体组织细胞库